間充質(zhì)干細(xì)胞的自我更新和多向分化潛能，為臨床上組織再生治療提供了可能。一方面間充質(zhì)干細(xì)胞進(jìn)入特定損傷部位后可在局部組織微環(huán)境條件下直接分化為相應(yīng)的功能細(xì)胞，另一方面還可以分泌多種生物活性因子刺激內(nèi)源性的周邊組織細(xì)胞生長(zhǎng)增殖，當(dāng)然這種增殖生長(zhǎng)也是通過內(nèi)源性組織特異性干細(xì)胞分裂增殖實(shí)現(xiàn)的，結(jié)果都是促進(jìn)組織再生，或者至少是阻止組織進(jìn)一步被破壞并幫助它修復(fù)。大量體外實(shí)驗(yàn)證實(shí)，西安脂肪干細(xì)胞存儲(chǔ)間充質(zhì)干細(xì)胞可以在一定條件下誘導(dǎo)分化為骨、軟骨、脂肪、神經(jīng)、肝臟、胰腺、肌肉等多種組織細(xì)胞。組織損傷或缺損，臨床上常見的要算神經(jīng)損傷和骨缺損，各種創(chuàng)傷很容易導(dǎo)致神經(jīng)損傷和骨折、骨不連甚至骨缺損，現(xiàn)有的治療方法不多且效果不好，尤其是神經(jīng)損傷，在相當(dāng)長(zhǎng)的時(shí)間內(nèi)曾被認(rèn)為損傷后不能再生。

間充質(zhì)干細(xì)胞自我更新和多向分化潛能的生物學(xué)特性很容易讓臨床醫(yī)師想到把間充質(zhì)干細(xì)胞用于治療神經(jīng)損傷和骨缺損。研究顯示，靜脈注射間充質(zhì)干細(xì)胞洽療腦缺血?jiǎng)游锬Ｐ停g充質(zhì)干細(xì)胞可以通過血-腦屏障進(jìn)入腦組織內(nèi)并分化為神經(jīng)元神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞，并激發(fā)內(nèi)源性神經(jīng)干細(xì)胞增殖生長(zhǎng)，促進(jìn)神經(jīng)再生和血管再生，改善腦缺血?jiǎng)游锬Ｐ偷呐R床癥狀。實(shí)驗(yàn)研究進(jìn)一步表明，如果在植入大鼠模型之前用含有神經(jīng)生長(zhǎng)因子的培養(yǎng)基培養(yǎng)間充質(zhì)干細(xì)胞，然后再植入體內(nèi)，大鼠的認(rèn)知和行為能力都有明顯的提高；如果同時(shí)聯(lián)合NO治療，則可更快促進(jìn)血管和神經(jīng)元細(xì)胞的再生。西安脂肪干細(xì)胞存儲(chǔ)移植間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森病，可以發(fā)現(xiàn)患者腦組織局部生成了更多的多巴胺，并緩解了帕金森病的臨床癥狀。間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療骨科疾病顯示，間充質(zhì)干細(xì)胞可以再生肌腱、軟骨和骨組織，促進(jìn)損傷組織的愈合。由于骨缺損往往出現(xiàn)較大的缺失空間，就算將大量的間充質(zhì)干細(xì)胞直接注射到損傷部位，也很難解決缺失空間較大，不利于組織再生修復(fù)的困難。生物醫(yī)學(xué)科學(xué)家將間充質(zhì)干細(xì)胞種植到某種支架材料上，使細(xì)胞黏附到支架上，再移植到創(chuàng)傷部位，能夠很好地為間充質(zhì)干細(xì)胞的生存分化提供較好的微環(huán)境，很好地修復(fù)模型動(dòng)物的骨缺損。復(fù)合了間充質(zhì)干細(xì)胞的膠原纖維，也更好地修復(fù)了肌腱的損傷，再生的肌腱更粗壯、更成熟、生物學(xué)性能更優(yōu)。這種方法應(yīng)用前景廣闊，被認(rèn)為是未來(lái)組織修復(fù)的好方法，也發(fā)展成為一個(gè)嶄新的研究領(lǐng)域——西安脂肪干細(xì)胞存儲(chǔ)組織工程。

間充質(zhì)干細(xì)胞在治療先天性骨形成不良等遺傳性疾病也收到一定的效果。骨形成不良是由于不能合成I型膠原導(dǎo)致骨礦減少，患者表現(xiàn)為多發(fā)性骨折、嚴(yán)重的骨畸形等臨床癥狀。臨床試驗(yàn)顯示，移植異體間充質(zhì)干細(xì)胞給骨形成不良患者3個(gè)月后，可在骨組織里檢測(cè)到1.5%~2、0%的供體來(lái)源的細(xì)胞，并且骨礦含量增加，生長(zhǎng)加速，骨折減少。異體間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者也觀察到類似的結(jié)果，提示異體間充質(zhì)干細(xì)胞移植可以改善或緩解部分遺傳性疾病患者的臨床癥狀。西安脂肪干細(xì)胞存儲(chǔ)遺傳性疾病治疔的關(guān)鍵在于修正錯(cuò)誤的基因表達(dá)或重建基因表達(dá)，即在體外導(dǎo)入或刪除某一或某些基因以獲得遺傳修飾過的細(xì)胞，這種細(xì)胞具有正常的細(xì)胞形態(tài)和生物學(xué)功能，可以生產(chǎn)分泌某些治療性蛋白等，移植這些細(xì)胞就可能從根本上治愈遺傳性疾病，這已經(jīng)成為生命科學(xué)領(lǐng)域中的研究熱點(diǎn)和前沿課題。開展基因治療，尋找合適的載體和供體細(xì)胞以構(gòu)建基因工程細(xì)胞是技術(shù)關(guān)鍵。其中供體細(xì)胞要求取材方便，容易擴(kuò)增培養(yǎng)，壽命較長(zhǎng)，很顯然，間充質(zhì)干細(xì)胞是構(gòu)建基因工程細(xì)胞好的供體細(xì)胞。移植表達(dá)L-DOPA的基因工程化間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森動(dòng)物模型，取得了較明顯的效果。西安脂肪干細(xì)胞存儲(chǔ)Bcl-2基因修飾的間充質(zhì)干細(xì)胞，體外降低了32%的死亡率，在低氧狀態(tài)下增加血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子表達(dá)量超過50%，心室內(nèi)注射這些干細(xì)胞治療急性心肌梗死模型，梗死區(qū)的血管密度增加15%，效果好于單純移植未經(jīng)修飾的間充質(zhì)干細(xì)胞治療。