左起 Koen van Besien 博士、Jingmei Hsu 博士和 Marshall Glesby 博士（威爾康奈爾醫學院）by Benjamin Ryan

2月15日，紐約長老會/威爾康奈爾醫學中心的科學家宣布，一位艾滋病患者在接受臍帶血移植后，不僅達到5年無病生存，也已停止艾滋病治療超過14個月。

研究人員認為，她可能是全球第三位治愈艾滋病的人。

而且，和治愈另外兩名艾滋病患者的成體干細胞移植相比，臍帶血移植可能適用于更廣泛的人群。因為臍帶血不需要和患者的基因完美匹配，可以擴大移植數量。

研究人員估計，每年有50人可以接受這樣的治療。

CCR5突變

在這位“紐約病人”之前，曾經有“柏林病人”和“倫敦病人”在造血干細胞移植后，艾滋病被治愈。

而其中的關鍵在于——造血干細胞供者，他們都攜帶一種基因突變，會影響一種名為CCR5的蛋白質，從而產生對HIV感染的抵抗力。

CCR5是一種分子通道，HIV可以經其進入免疫細胞。

CCR5就像部分HIV病毒株進入細胞的鑰匙，當發生突變時，這部分HIV病毒就能被治愈

但是，大約1％歐洲血統的人（主要來自北歐）擁有一種基因突變，可有效阻斷這個通道。所有這些幸運兒天生就能抵抗艾滋病毒，這種基因突變在其他種群中很少見。

正是因為從供者那里移植了攜帶這些突變基因的細胞，“倫敦病人”和“柏林病人”獲得了新的免疫系統。

但對于大多數艾滋病患者來說，造血干細胞移植不是一個現實的選擇。這種移植具有高度侵入性和風險，因此通常只提供給已經沒有其他選擇的癌癥患者。

臍帶血移植

造血干細胞移植的并發癥可能很嚴重，倫敦病人Castillejo在治愈前遭受了聽力喪失并與多種感染作斗爭。

但這位女性患者卻很幸運，她在接受臍帶血干細胞移植手術后的第17天就已出院，并且沒有出現嚴重的感染。

臍帶血移植有兩大優勢：復發率低；慢性移植物抗宿主病發生率低，發生程度輕，也就是有著更高的患者生存質量。

2018年有報道，Fred Hutchinson癌癥研究中心計劃為患血液系統惡性腫瘤的艾滋病患者實施臍帶血移植。

該研究小組將對全球的臍帶血進行篩選，尋找攜帶這種天然基因突變的臍帶血。據該中心臍帶血項目副主任Filippo Milano博士估算，全球臍帶血庫中大約有6500份攜帶該突變的臍帶血。

對于龐大的艾滋病患者人群來說，這個數字顯得有點杯水車薪。根據美國疾病預防控制中心的數據，2019年美國13歲以上的艾滋病感染者就有119萬。

但總的來說，臍帶血移植提供了一個治愈的機會。

“紐約病人”的意義

除了再次證明造血干細胞移植治愈艾滋病并非巧合，這位“紐約病人”還有著其他的重要意義。

加州大學舊金山分校的艾滋病專家Steven Deeks博士說：“她是混血兒，而且是女性，這在科學上非常重要?！?/span>

據聯合國艾滋病規劃署的最新數據顯示，目前全球范圍內攜帶HIV或艾滋病患者高達3800萬人，超過一半是女性。然而，只有11%的人參加了治療性的臨床試驗。

同時，混血患者很難找到高度匹配的干細胞，但臍帶血移植解決了問題，為治愈更多不同種族背景的人群創造了可能性。

掃描電鏡圖下的HIV病毒顆粒（黃色）Thomas Deerinck, NCMIR/Science Source

強大的抗逆轉錄病毒藥物可以控制艾滋病毒，但治愈是結束這場流行病的關鍵。

全球攜帶CCR5突變的供者和臍帶血畢竟有限，因此科學家也在考慮“人造突變”。

2019年《新英格蘭醫學雜志》上的一篇研究中，北京大學生命科學院教授鄧宏魁等人就曾使用基因編輯技術，將敲除CCR5基因的造血干細胞移植到患者體內。

雖然這次攜帶失活CCR5基因的供體細胞占比較少，但給“未來進一步提高基因編輯效率，優化移植程序，加快向臨床應用過渡”提供了條件。

2.www.forbes.com/sites/zacharysmith/2022/02/15/woman-apparently-cured-of-hiv-using-umbilical-cord-blood-scientists-say/?sh=4ae022ea76f4

3. mp.weixin.qq.com/s/Hspyh2K45cL-pnMGu8LJIw

4. mp.weixin.qq.com/s/EgoOy3uBdwh1O97Ezi6WAQ

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