藥效學(xué)研究策略 UCMSC的藥效學(xué)研究是指利用人類疾病動(dòng)物模型治療實(shí)驗(yàn)觀察分析其對(duì)特定疾病的治療作用，通常采用整體動(dòng)物模型治療實(shí)驗(yàn)進(jìn)行，為進(jìn)一步驗(yàn)證UCMSC的特定治療作用及功能，也可采用離體細(xì)胞共培養(yǎng)的方法進(jìn)行。研究策略如下：造血干細(xì)胞存儲(chǔ)

UCMSC的劑型、劑量：在藥效學(xué)研究中， UCMSC的劑型一般為袋裝(平衡液+細(xì)胞保護(hù)劑)懸浮液，以細(xì)胞密度，即每毫升液體中含 UCMSC的數(shù)量為計(jì)量單位。體積和密度應(yīng)按臨床使用標(biāo)準(zhǔn)設(shè)計(jì)，用于小動(dòng)物疾病模型治療實(shí)驗(yàn)的 UCMSO，由于治療體積限制，可適當(dāng)調(diào)整細(xì)胞密度，而用于大動(dòng)物疾病模型治療實(shí)驗(yàn)則一般應(yīng)按臨床標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行設(shè)計(jì)，一般應(yīng)在1×103-5×10°個(gè)細(xì)胞/ml之間，密度過(guò)低則可能導(dǎo)致體積過(guò)大，而密度過(guò)高則可能導(dǎo)致細(xì)胞聚集成團(tuán)，通過(guò)血管輸入的話會(huì)導(dǎo)致微血栓形成。造血干細(xì)胞存儲(chǔ)由于 UCMSC的作用機(jī)制與傳統(tǒng)藥物完全不同，體內(nèi)作用機(jī)制可能十分復(fù)雜，可能涉及細(xì)胞本身的作用，也可能還有 UCMSO在體內(nèi)持續(xù)分泌細(xì)胞因子的作用等， UCMSC的劑量設(shè)計(jì)應(yīng)在其安全使用范圍內(nèi)進(jìn)行多劑量比較研究。

UCMSC療效評(píng)價(jià)的劑量不能完全參照傳統(tǒng)新藥評(píng)價(jià)的體重、體表面積等方法計(jì)算，應(yīng)在臨床參考劑量的基礎(chǔ)上進(jìn)行設(shè)計(jì)，目前大多數(shù)研究者采用的劑量為1×10個(gè)細(xì)胞/kg，可以此為zui低劑量設(shè)計(jì)1×106個(gè)細(xì)胞kg、5×10個(gè)細(xì)胞/kg、1×107個(gè)細(xì)胞kg多個(gè)劑量組進(jìn)行療效觀察、比較分析和安全性評(píng)價(jià)。造血干細(xì)胞存儲(chǔ)